Sono sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla): dopo questa prima risposta, molto attesa, è possibile passare alla fase 2 dei test per avere risposte sull’efficacia. I dati sono pubblicati sulla rivista Stem Cells Translational Medicine a cinque anni dal termine dei test di fase 1, condotta su 18 pazienti fra il 2012 e il 2015 dal gruppo coordinato da Angelo Vescovi e Letizia Mazzini e che ha coinvolto gli ospedali Maggiore della Carità di Novara e Santa Maria di Terni, l’Università di Padova e l’Istituto Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo.
Si tratta del “primo esempio in Europa del trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare altamente standardizzato e prodotto in regime farmaceutico di Good Clinical Practice, in grado pertanto di rispettare i criteri di sterilità e sicurezza imposte dagli enti di controllo Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ed Agenzia Europea del farmaco (Ema)”.
Tutti e 18 i pazienti arruolati nella sperimentazione di fase 1 avevano una diagnosi definitiva di Sla e hanno ricevuto ciascuno da tre a sei trapianti multipli di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. A cinque anni dall’intervento in nessun paziente si sono manifestati “eventi avversi seri” né l’aumento della progressione della malattia a causa del trattamento.I risultati raggiunti vengono definiti estremamente incoraggianti, tali da “sostenere futuri studi clinici di fase 2”.
